Langzeitdaten zu CFTR-Modulatoren bei Kindern mit Cystischer Fibrose

Mukoviszidose, auch Cystische Fibrose (CF) genannt, ist eine der häufigsten angeborenen Stoffwechselerkrankungen in Europa. Die Therapieoptionen für CF-Betroffene haben sich in den letzten Jahren bedeutsam erweitert. CFTR-Modulatoren verbessern die Funktion des defekten CFTR-Proteins und sind somit die ersten, zumindest teilweise kausal wirkenden Medikamente bei CF. In einer open label Phase-IIIb-Erweiterungsstudie wurde der Einsatz der Kombitherapie aus Ivacaftor, Elexacaftor und Tezacaftor bei 6–11-jährigen Kindern über einen Zeitraum von 96 Wochen untersucht.